El concepto de terapia génica resulta de la observación de que ciertas enfermedades, entre ellas particularmente el cáncer, resultan de daños genéticos específicos (Felgner y Rhodes, 1991; Anderson, 1992; Roemer y Friedman, 1992; Pyeritz, 1992; Kart y Broker, 1994; Friedman, 1996).